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簡單介紹:Spinraza(Nusinersen)是由美國製藥廠Ionis及Biogen於2016年起正式合作推出的治療脊髓肌肉萎縮症(SMA)藥物。由於SMA患者難以控制運動神經元和肌肉,若注入Spinraza到脊髓,患者的「後備基因」能製造更多所需蛋白,從而改善活動能力。但該藥未能修復基因,一旦停藥,病情有可能惡化。(想知更多新藥消息可按這裡[瀏覽新藥資訊]

參考資料:

  1. 什麼是SMA

  2. 明報:3童試新藥有改善一人可自行走10步

  3. ​香港01:脊髓肌肉萎縮症新藥1年費用6百萬元 家屬:我只想孩子健康快樂

  4. News-Medical: 糧食與藥物管理局審批第一種藥物對待子項和成人與脊髓肌肉萎縮

2016年8月交流會

有關新藥問與答

​「新藥問與答」是於2016年8月的脊髓肌肉萎縮症會員交流會由會員提問的問題,答案巴赫教授 (Prof. John R. Bach) 和斯沃博達教授(Prof. Kathryn J. Swoboda) 提出,並不代表本會立場。         

                                                                       

問題一:香港SMA學童何時有藥可試?

問題二:預計藥物推出及普及時間?

問題三:除了藥物,有甚麼其他治療方案?

問題四:​隨著年紀增加,SMA病者身體會變差。​藥物的作用是令其逆轉?變正常人或其他效用?

問題五:有甚麼最新的藥物治療SMA?

問題六:SMA病人平均壽命幾多歲?

問題七:SMA遺傳下一代的機率多少?

問題八:如何最有效維持機能?

問題九:使用呼吸機的病童是否也可於未來的藥物治療得到幫助從而不再需要呼吸機?

問題十:現在的技術是否已有把握改善病情?

問題十一:為何香港沒有較大規模的藥物測試試驗?

問題十二: SMNRX 藥物於第三次試驗後結果如何?會有第四、五段試驗嗎?如何可參加藥物試驗計劃?我孩子四、五歲,是試驗計劃對象嗎?

以下片段為專家解答:

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